Le 6 mars 2026, les autorités sanitaires japonaises ont annoncé une avancée médicale majeure : un traitement innovant basé sur des cellules souches pluripotentes induites (iPS) est désormais accessible pour les patients atteints de la maladie de Parkinson, rapporte TopTribune.
Ces cellules, découvertes en 2006 par le Pr Shinya Yamanaka, lauréat du prix Nobel de médecine en 2012, sont générées en reprogrammant des cellules adultes ordinaires, telles que celles de la peau, pour acquérir les capacités des cellules embryonnaires. Elles peuvent alors se transformer en différents types de cellules humaines.
Le traitement, nommé « Amchepry », a été élaboré par une équipe de l’Université de Kyoto. Cette thérapie répond à un besoin essentiel non satisfait par les traitements existants : la substitution des neurones producteur de dopamine qui se dégradent dans la maladie de Parkinson.
Après avoir retransformé des cellules iPS en neurones dopaminergiques, des chirurgiens ont réalisé des transplantations sur six patients atteints de la maladie de Parkinson. L’objectif était de restaurer la production de dopamine, un neurotransmetteur clé dans le contrôle des mouvements. Les résultats, publiés dans la revue Nature, sont encourageants : aucun problème de sécurité n’a été observé, et quatre des six patients ont montré une amélioration significative de leurs symptômes 24 mois après la transplantation.
Une approbation accélérée qui fait débat
Ce qui distingue cette autorisation est son caractère conditionnel. Contrairement aux processus habituels qui requièrent de longs et coûteux essais cliniques de phase 3 sur des populations larges, le Japon a instauré un système d’approbation rapide pour les thérapies régénératives.
Ce mécanisme permet aux entreprises de commercialiser leurs traitements pendant une durée maximale de sept ans, durant laquelle elles peuvent continuer à mener des études pour déterminer l’efficacité précise de ces thérapies.
Des critiques et des préoccupations légitimes
Cette procédure accélérée, élaborée pour permettre aux patients de profiter plus rapidement des traitements prometteurs, suscite néanmoins des critiques au sein de la communauté scientifique internationale. Dans un article de la revue Science, certains experts redoutent que cette approche ne passe sous silence des risques potentiels, telles que la formation de tumeurs, nommées tératomes, à partir des cellules souches implantées.
Dans le même article, Alan Trounson, pionnier dans le domaine des cellules souches pluripotentes et professeur émérite à l’Université de Melbourne (Australie), affirme que « de nombreuses études montrent l’innocuité de cette procédure en ce qui concerne la formation de tératomes ».
Un espoir concret pour des millions de malades
Pour les quelque 10 millions de personnes touchées par la maladie de Parkinson dans le monde, cette avancée offre un espoir tangible. Les traitements actuels, principalement basés sur la substitution de dopamine, ne font que contrôler les symptômes sans ralentir la progression de la maladie.
La thérapie par cellules souches pourrait potentiellement restaurer la fonction neuronale et modifier l’évolution même de cette maladie neurodégénérative.
