La narcolepsie, bien que souvent banalisée par des représentations comme celle du film « Narco » avec Guillaume Canet, reste une pathologie sérieuse et invalidante pour ses victimes, rapporte TopTribune. Environ une personne sur 2 500 souffre de narcolepsie de type 1, due à un déficit en orexine, un neurotransmetteur essentiel à l’éveil, causé par la destruction des neurones producteurs de cette substance.
C’est dans cette perspective que le laboratoire japonais Takeda a présenté, lors du Congrès mondial du sommeil 2025, deux études cliniques sur l’oveporexton (TAK-861), le premier agoniste sélectif du récepteur 2 de l’orexine. Ce médicament oral cible directement le déficit en orexine, apportant l’espoir d’une nouvelle approche thérapeutique pour les patients.
Des bienfaits sur l’éveil, la perte de tonus…
Les essais de phase 3, menés sur 273 patients dans 19 pays pendant 12 semaines, ont montré des résultats significatifs. Les participants ont signalé une nette amélioration de la somnolence diurne excessive, atteignant des niveaux de vigilance comparables à ceux d’individus en bonne santé avec la dose la plus élevée administrée.
Des progrès notables ont également été observés concernant la cataplexie — une perte de tonus musculaire induite par des émotions fortes, caractéristique de la maladie. Le traitement a conduit à une diminution de plus de 80 % des épisodes, faisant passer la plupart des patients de zéro jour sans cataplexie par semaine à 4 ou 5 jours.
En outre, la qualité de vie des patients a montré une amélioration manifeste, avec des scores de questionnaires se rapprochant de ceux de la population générale. Le médicament s’est globalement bien révélé toléré, sans effets indésirables graves associés au traitement.
Selon le Dr Emmanuel Mignot, spécialiste des troubles du sommeil et responsable de l’une des études, « Nous sommes très proches de la mise au point du premier traitement à base d’orexine s’attaquant à la cause sous-jacente de la narcolepsie de type 1, avec le potentiel de transformer complètement l’approche thérapeutique actuelle ». Fort de ces résultats encourageants, Takeda envisage de soumettre des demandes d’autorisation de mise sur le marché au niveau mondial d’ici la fin 2025.
